Оказание медицинской помощи больным с редкими заболеваниями: возможности и проблемы д.м.н. Габбасова Л.А. г. Челябинск «Редкие болезни редки до тех пор, пока они малоизвестны» Г. Фанкони В феврале 2007г. Минздравсоцразвития РФ представил официальную информацию о возможности финансирования больных с редкими и тяжелыми заболеваниями в рамках отдельных программ, путем вывода их из программы дополнительного лекарственного обеспечения. По данным Минздравсоцразвития РФ сейчас в стране проживает 300 тыс. человек с редкими заболеваниями, из них гемофилией больны 6152 человека, из которых 5500 – дети. (В Европе 90 % людей с подобными заболеваниями доживают до преклонного возраста, у нас редко кто доживает до 30 лет); в среднем лечение больного с редким заболеванием обходится 68-130 тыс. рублей в месяц, в 2006г. - потрачено 24 млрд. рублей ИТАР-ТАСС, Москва 28.02.2007г. Основания для реформирования системы дополнительного лекарственного обеспечения 1. Образовался дефицит финансирования в связи с массовым выходом пациентов из системы дополнительного льготного лекарственного обеспечения в 2006г., из 17,1 млн. человек остались 8,7 млн. человек; Основания для реформирования системы дополнительного лекарственного обеспечения 2. В рамках данной системы отсутствует адресность в лекарственном обеспечении каждого нуждающегося, и как следствие не определяются общие потребности в препаратах категории жизненной важности. Основания для реформирования системы дополнительного лекарственного обеспечения 3. Отсутствие структуры заболеваемости льготной категории граждан, не позволяет определить истинные потребности в базисной терапии и необходимых объемах финансирования. История вопроса Болезнь называется редкой, если она возникает, по крайней мере, у одного человека из двух тысяч; В европейских странах насчитывается 25 млн. больных редкими болезнями; В настоящее время к категории редких заболеваний относят около 8 тыс. видов; История вопроса Восемь редких болезней из десяти носят генетический характер, (наследственные или появляются в результате генных мутаций в перинатальный период); Аутоиммунный характер; Инфекционный характер. История вопроса У родителей старше 40 лет рождение ребенка с риском развития генетических аномалий составляет около 30%; Более половины заболеваний проявляются у людей во взрослом периоде жизни, преимущественно - инфекционные ; 8% туристов посещающих тропические страны заболевают редкими болезнями (при посещении стран Африки – 18%, Азиатских стран – до 11%;) Проблемы Большие трудности в диагностике редких заболеваний: - низкий уровень знаний по данной теме у врачей первичного звена здравоохранения; - нет алгоритмов поиска редких заболеваний при выявлении симптомов, не укладывающихся в известные нозологические формы заболеваний; Проблемы Поздняя диагностика приводит к бесконтрольному течению заболевания и отсутствию своевременной медикаментозной терапии; Но к сожалению большинство редких наследственных заболеваний пока не излечимы; Задача медикаментозной терапии – улучшение качества жизни и увеличение прожитых лет жизни; Мероприятия по решению проблемы на уровне европейского сообщества Постановление № 141/2000 Европейского парламента и Совета от 16.12.99г. «О лекарственных средствах для лечения редких болезней»; Постановление Комиссии ЕС № 847/2000 от 27.04.2000г«Реестр ЛС для лечения редких болезней»; Мероприятия по решению проблемы на уровне европейского сообщества Сиротское лекарство (orphan drag) препарат для лечения очень редкого заболевания разработка которого частично спонсируется государством. В мировой практике создаются благоприятные условия для производителей лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний; Мероприятия по решению проблемы на федеральном уровне Приказ Миниздравсоцразвития РФ от 31.03.2005г. № 245 В 2005г. в одной из публикаций Российской газеты, освещавшей программу дополнительного лекарственного обеспечения, отмечалось: «не забыты препараты и для лечения более редких заболеваний – рассеянного склероза, гемофилии, муковисцидоза. Хотя таких больных в стране относительно немного, и не все регионы заявляют о необходимости соответствующих препаратов, получение их из централизованных источников теперь будет обеспечено». ЛС, предоставляемые льготной категории граждан с редкими заболеваниями по федеральному бюджету в 2007г. Болезнь Гоше (Имиглюцераза) Гипофизарный нанизм (Соматотропин) Трансплантация органов и тканей (Микофенолата мофетил) Муковисцидоз (Дорназа альфа) Рассеянный склероз (Интерферон бета, Глатирамера ацетат) Гемофилия (факторы свертывания крови, Эптаког альфа активированный) Онкогематология (Иматиниб) Несахарный диабет (Минирин) В России пока нет государственной политики в оказании помощи пациентам с редкими заболеваниями, но в регионах уже давно появилась проблема в систематизированном подходе к решению данного вопроса, и причиной тому является ограниченные финансовые средства и отсутствие приоритетов в назначении лекарственных препаратов льготной категории граждан. Мероприятия по решению проблемы на региональном уровне Челябинская область 1. Формулярный перечень лекарственных препаратов с обязательным включением «сиротских препаратов» (с 2000 г.); 2. Оптимизация применения лекарственных препаратов у диспансерных больных, имеющих право на льготное лекарственное обеспечение в рамках программы дополнительного лекарственного обеспечения (ДЛО), с учетом стандартов оказания медицинской помощи, доказанной эффективности препаратов (с 2005г.). Мероприятия по решению проблемы на региональном уровне Челябинская область Разработка регистров больных с редкими заболеваниями, нуждающихся в базисной терапии (с 2006г.); Формирование заявок на необходимые препараты по сводным данным регистров в рамках федерального бюджета; Дополнительное выделение финансовых средств из областного бюджета на закуп лекарственных препаратов пациентам с редкими заболеваниями, не имеющим право на льготное лекарственное обеспечение в рамках федерального бюджета. ЧЕЛЯБИНСКАЯ ОБЛАСТЬ Площадь территории 87,9 тыс. км2 Население – 3,51 млн. чел. Данные регистров редких заболеваний Челябинская область, 2007г. Название заболевания Кол. пац-в Предоставляемые препараты Болезнь Гоше Муковисцидоз Хронический миелолейкоз 5 25 62 Церезим Пульмозим, Креон Гливек Гемофилия 129 Факторы свертывания крови, НовоСэвен Рассеянный склероз 737 Несахарный диабет н/д Бетаферон, Копаксон, Ребиф Минирин Необходимые регистры по дорогостоящим препаратам при следующих нозологиях: Сахарный диабет (инсулины); Бронхиальная астма (базисные препараты); Эпилепсия; Ревматоидный артрит (Ремикейд) Заболевания центральной нервной системы (психиатрия); Онкологические заболевания; Имеем ли мы предпосылки к формированию федеральной программы по обеспечению больных с редкими заболеваниями необходимыми лекарственными препаратами ? Надеемся, что да Последовательные действия со стороны Правительства РФ, Минздравсоцразвития РФ по оптимизации лекарственного обеспечения льготной категории граждан; Неонатальный скрининг в рамках национального проекта «Здоровье» (заболевание выявлено – что дальше?) ; Программы необходимы, потому что пациенты компенсированные по заболеванию, находящиеся в ремиссии лишаются права на получение лекарственных препаратов на льготных условиях (например пациенты с несахарным диабетом практически никогда не имеют группу инвалидности, и обеспечивают себя сами препаратами относящимися к заместительной терапии). При разработке программ (регистров) по обеспечению больных редкими заболеваниями ЛС, необходимо учесть, что в регистры должны включаться все больные с установленным диагнозом, независимо от наличия группы инвалидности, с целью оперативного предоставления им медицинской помощи в виде медикаментозной терапии в то время, когда они в этом нуждаются. Благодарю за внимание !