Социально – экономические аспекты редких заболеваний на

Социально – экономические аспекты лекарственного
обеспечения людей, страдающих редкими заболеваниями
Егофаров Н.М.
ООО «Актелион Фармасьютикалз Рус», Менеджер по работе о органами государственной
власти и системой здравоохранения
Санкт-Петербург, 08 июля 2011
Определение и обзор редких заболеваний
Редкие заболевания – это встречающиеся с определенной частотой (от 5
пациентов на 10000 человек в странах ЕС до 1,1 на 200000 человек в
Австралии) жизнеугрожающие или хронические прогрессирующие
заболевания, приводящие без лечения к смерти или пожизненной
инвалидизации пациентов.
Редкие заболевания
Жизнеугрожающие
Имеющие лечение
Нежизнеугрожающие
Не имеющие
лечение
Таблица сравнения орфанных лекарственных
средств в мире
США
ЕС
Япония
Австралия
Тайвань
Корея
Дата
установления
1983
2000
1993
1998
2000
2003
Орган
контроля
FDA/Офис
разработки
орфанных
лек. средств
EMEA/COMP
Министерство
здравоохранения,
труда и
соцобеспечения
Управление
по
терапевтичес
ким
продуктам
Комитет по
анализу редких
заболеваний и
орфанных лек.
средств
Корейское FDA
и Корейский
центр
орфанных лек.
средств
Законодатель
ный базис
Закон США о
лек.
Средствах для
лечения
редких
заболеваний
Постановлен
ие (EC) №
141/2000
Модифицирован
посредством
внесенния
изменений в
законодательство
Изменения в
Закон по
терапевтичес
ким
препаратам
(1989)
Закон о лек.
Средствах для
лечения редких
заболеваний
Изменения в
Закон
Уровень
распростране
нности (на
10000)
7,5
5,0
4,0
1,2
Неизвестен
2,5
Число
пораженных
пациентов
Менее
200,000
Менее
250,000
Менее 50,000
Менее 2,000
Менее 2,300
Менее 20,000
Ситуация в России
 1994 г. – Принятие программы оказания Высокотехнологичной Медицинской
Помощи (ВМП)
• 2010 г. – 37,2 млрд. руб.
• 2011 г. – 42,2 млрд. руб.
• 2012 г. – 43,2 млрд. руб.

За счет средств Федерального бюджета
2007 г. – Принятие программы «7 Нозологий»
• 2010 г. – 45 млрд. руб.
• 2011 г. – 48 млрд. руб.
За счет средств Федерального бюджета

Национальный проект «Здоровье»

2011 г. – Принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской
Федерации»
Эпидемиология и социальная значимость редких заболеваний

Сравнительно небольшое число пациентов страдающих определенным редким
заболеванием - 10:100.000 (законопроект «Об основах охраны здоровья
граждан в Российской Федерации», статья 40, пункт 1)

Сегодня в мире насчитывается около 7000 тыс. редких заболеваний

80% редких заболеваний имеют генетическую природу. Остальные случаи
являются следствием инфекций, аллергических реакций или воздействие
вредных факторов окружающей среды.

Число редких болезней постоянно увеличивается, что связано как с развитием
диагностических технологий, так и с ухудшением экологической обстановки

Высокая стоимость орфанных лекарственных препаратов

Отсутствие законодательной базы для диагностики и лечения редких
заболеваний в Российской Федерации
Мировой подход к фармакоэкономической оценки редких
заболеваний
 Редкие болезни определены как «сиротские» и утверждены
законодательно. Их особый статус позволяет разработчикам получать
существенные льготы для обеспечения ускоренного доступа пациентов к
жизненно важным для них лекарствам.
• Допускается разумно обоснованная высокая цена, формируемая в
обход общепринятой фармакоэкономики, с целью покрыть стоимость
разработок и обеспечить прибыль для поддержки новых исследований
и разработки новых лекарств.
• Существует законодательно утверждённая схема ускоренной
регистрации таких лекарств, в течение 60-90 дней
• Компании могут претендовать на софинансирование разработок со
стороны государства
• Разработчикам предоставляются преференции в патентной защите
 Помимо помощи больным в обеспечении лекарствами, государство также
финансирует и разработки новых препаратов против этих болезней,
подготовку врачей, а также программы обучения самих пациентов.
Анализ группы редких заболеваний на примере Легочной
Артериальной Гипертензии
Рак легкого IV ст.
6 мес
ЛАГ IV ФК по ВОЗ
Рак молочной железы IV ст.
2.6 лет
ЛАГ III ФК по ВОЗ
Идиопатический легочный
фиброз
0
1
2
3
4
5
Медиана выживаемости (лет)
ЛАГ – тяжелая жизнеугрожающая патология, при отсутствии адекватной терапии
ее прогноз сравним с онкологией
D'Alonzo GE, et al. Ann Intern Med 1991; 115:343-9.; Barst RJ, et al. J Am Coll Cardiol 2004; 43:40S-7S.;
Kato I, et al. Cancer 2001; 92:9211-9.; Bjoraker JA, et al. Am J Resp Crit Care Med 1998; 157:199-203.
ЛАГ - распространенность в общей популяции
 Распространенность ЛАГ – 50 - 60 случаев/млн
 Чаще страдают женщины, пик заболеваемости 35 лет
 Половина случаев являются идиопатической или наследственной ЛАГ, при других
патологиях ЛАГ встречается реже
 У детей чаще ЛАГ – ВПС, а также ИЛАГ
18
17
17
16
14
12
10
10
8
8
6
4
3
2
0
ИЛАГ
СЗСТ
ВПС
ВИЧ
ТЭЛА
Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30
Гумберт М и соавт.. Am J Respir Crit Care Med 2006; 173:1023-30
Пикок А.Дж. и соавт. Eur Respir J 2007;
30:1390-5.
Пикок А.Дж.
и соавт. Eur Respir J 2007; 30:1390-5.
ЛАГ быстро прогрессирует без лечения
... даже в случае легкой выраженности проявлений
Ранняя диагностика ЛАГ и раннее начало лечения
улучшает прогноз по выживаемости
Выживаемость (%)
100
75
Класс I-II ВОЗ (n = 30)
50
25
Класс III – IV ВОЗ (n = 75)
0
0
12
24
36
48
60
72
84
96
Время (мес.)
Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S.
Brenot F. Chest 1994; 105:33S-36S.
Проблемы диагностики и лечения редких заболеваний в
России

Отсутствие законодательно закрепленного понятия «редкое заболевание» и
«сиротское (орфанное) лекарственное средство»

Отсутствие достаточного финансирования диагностики и лечения

Низкий уровень медицинской осведомленности

Отсутствие раннего и своевременного диагноза

Отсутствие регистров пациентов

Отсутствие стандартов оказания медицинской помощи

Отсутствие механизмов для создания преемственности лечения
Пути решения
 Скорейшее
принятие закона «Об основах охраны здоровья граждан
Российской Федерации»
 Создание
федеральных и региональных программ для лечения редких
заболеваний
 Расширение
программы скрининга и ранней диагностики. Создание
Федерального стандарта диагностики и лечения
 Создание
Экспертных центров для диагностики и лечения редких
заболеваний
 Создание
и внедрение регистров
 Обучающие
программы для врачей - специалистов
 Обеспечение
 Внедрение
преемственности лечения
особых правил проведения клинических исследований и
государственной регистрации для орфанных препаратов
Заключение
Вопросы диагностики и лечения редких заболеваний являются важной
медико – социальной и экономической проблемой, требующей
комплексного подхода как со стороны федеральных и региональных
органов законодательной и исполнительной власти, так и со стороны
научного
сообщества,
общественных
организаций
пациентов,
благотворительных организаций и социально ответственного бизнеса.
Спасибо за внимание!