концепция - Республиканский научно
реклама
Технико-экономическое обоснование подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов» ГНТП «Новые методы оказания медицинской помощи» 1. Анализ мировых тенденций и состояние вопроса в Республике Беларусь 1.1. Мировые тенденции проведения «Трансплантация клеток, тканей и органов» исследований по тематике подпрограммы Трансплантация органов, тканей и клеток на сегодняшний момент является одним из наиболее развивающихся направлений медицинской науки и практики. Темпы развития данного направления настолько динамичны, что через 15-20 лет 50-60% оперативных вмешательств будут сопровождаться трансплантацией органов, тканей, клеток или биоимплантов. По мнению аналитиков именно трансплантация является индикатором уровня развития медицинской отрасли, научно-практического потенциала государства и степени зрелости общества. На сегодняшний день пересадка органов является методом выбора в лечении тяжелых заболеваний почек, печени, поджелудочной железы, легких и др. на поздних стадиях патологического процесса. Ежегодно в мире по данным ВОЗ производится свыше 120 тысяч трансплантаций органов. Самыми востребованными являются: почки - 75 тысяч операций в год; печень – 20-25 тысяч операций в год; сердце - 5,5 тысячи операций в год; легкие – 3,5 тысячи операций в год; комплекс сердце-легкое – 80-120 операций в год; поджелудочная железа – 3,5 тысячи операций в год. Количество операций по трансплантации тканей и клеток приближается к 200 тысячам операций в год. 1 Трансплантология становится одной из лидирующих областей медицины, с чем связана и актуальная проблема постоянно растущего дефицита донорских органов. Обеспеченность донорским материалом в США – стране-лидере по количеству проводимых трансплантаций не превышает 50 от потребности. В США в «листе ожидания» на пересадку органов находятся более 110 тысяч пациентов. Острый дефицит донорских органов, сложность и высокая стоимость трансплантации органов, высокий риск послеоперационных осложнений – все это обуславливает необходимость развития трансплантации клеток и тканей человека. Трансплантация клеток (клеточная трансплантология) – это сравнительно новое и очень перспективное направление современной медицины. Применение клеточных продуктов с лечебными целями относится к высокотехнологичным видам медицинской помощи. Будущее медицины сегодня напрямую связывают с развитием клеточных лечебных технологий. Клеточная терапия позволяет, не меняя поврежденный орган, «обновлять» его клеточный состав. Такое «обновление» позволяет решать те же задачи, что и органная трансплантация, и в скором будущем клеточная терапия сможет стать ее лучшей альтернативой. Вместе с тем, эта технология намного расширяет возможности трансплантационного лечения, делая его доступным для широкого круга разных категорий пациентов. Развитие технологий в области клеточной терапии в течение последних десятилетий позволило создать биомедицинские продукты, которые приблизили современную медицину к решению проблемы восстановления утраченных функций и тканей организма. Несмотря на активную полемику и большое количество нерешенных вопросов как в области технологических, так и в контексте правовых и этических аспектов применения биомедицинских клеточных продуктов в здравоохранении, необходимость дальнейшего развития данного направления не вызывает сомнений. Клеточная медицина в настоящее время получила активное развитие в промышленно-развитых странах, таких как США, Канада, Япония, Германия, Великобритания, Китай и Сингапур. Только в США в исследования, связанные со стволовыми клетками и перспективами их использования в медицине и 2 биологии, инвестируется около 30 млрд. долларов в год. При этом отчетливо просматриваются три основных направления, привлекающих инвестиции: 1) клеточная терапия заболеваний; 2) индукция восстановления тканей и органов с использованием биосовместимых материалов (скаффолдов) и клеточного материала; 3) активация эндогенных полипотентных клеток и активация, таким образом, восстановительных процессов (Зорин В.Л., 2010). За 20-летнюю историю развития разработаны базовые подходы и перспективные направления в области клеточной медицины. Западная Европа и США являются лидерами мирового рынка стволовых клеток – более 170 компаний работают в данной отрасли. Развитие отрасли медицины, связанной со стволовыми клетками, осуществляется как за счет значительных объемов государственного финансирования, выделяемого в рамках целевых программ, так и за счет частных инвестиций. В настоящее время в ряде зарубежных стран разработаны и проходят клинические испытания новые методы диагностики и лечения ряда тяжелых и социально значимых заболеваний, основанные на достижениях в обсуждаемом направлении: терапия стволовыми клетками и клеточными продуктами (лечение аутоиммунных заболеваний, диабета второго типа, инфаркта, травм спинного мозга); генетическая диагностика (определение предрасположенности, донозологическое тестирование, подбор лекарственной терапии); генная терапия (лечение иммунодефицитов, муковисцидоза, болезни Гоше, некоторых форм рака и СПИДа). Тканевая инженерия и последующая трансплантация позволяют решить вопрос получения достаточного для восстановления органов и тканей количества регенерационного материала с созданием в перспективе биоискусственных или биоартифициальных, органов (тканевых трансплантантов) с последующей пересадкой их в организм. Уже сегодня в технологически развитых странах (США, Англия, Германия, Швеция и др.) значительно снижена летальность от критических ожогов за счет широкого применения тканеинженерных подходов для выращивания живого эквивалента кожи. Клеточные препараты входят в практику лечения поражений роговицы, костного мозга, костей, хряща. Ряд клеточных продуктов и лечебных технологий в 3 передовых странах проходят клинические испытания, создается система банков тканей и органов на случай чрезвычайных ситуаций. Статистика применения клеточных лечебных технологий на данный момент ещё не доступна. Тем не менее, нуждаемость в клеточной терапии и в лечебных технологиях регенеративной медицины может быть косвенно оценена по размерам спроса на трансплантацию органов и тканей. В мире постоянно совершенствуются аспекты трансфузиологического обеспечения высокотехнологичной медицинской помощи, включая трансплантологию, основанные на эффективном использовании трансфузионных сред и компонентов, наиболее безопасных с инфекционной и иммунобиологической точки зрения. В частности, применение компонентов крови, обедненных лейкоцитами, позволяет снизить частоту трансфузионно-опосредованной иммуномодуляции, аллоиммунизации к HLA антигенам класса 1, развитие фебрильных посттрансфузионных негемолитических реакций, а также уменьшить риск передачи клинически значимых инфекционных агентов. По данным многоцентрового исследования TRAP (The Trial to Reduce Alloimmunizationof Platelets) лейкодеплеция позволяет предотвратить аллоиммунизацию и уменьшить долю пациентов с иммунной рефрактерностью к трансфузиям тромбоцитов. Исследования и разработки в данном направлении также проводятся в большинстве развитых стран. 1.2. Состояние проблемы в Республике Беларусь В Республике Беларусь имеется большой опыт по трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток. Только в УЗ «9-я городская клиническая больница» г. Минска за период времени с 1994 по 2014 гг. выполнено более 1000 трансплантаций стволовых клеток крови и костного мозга. Мониторинг 4 качественных и количественных параметров трансплантата при проведении трансплантации стволовых клеток крови определяет успешное восстановление гемопоэза в раннем посттрансплантационном периоде. На базе РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии (далее – РНПЦ ДОГИ) и УЗ «9-я городская клиническая больница» г. Минска созданы банки концентрата пуповинной крови для осуществления заготовки и хранения концентрата пуповинной крови до момента его востребования. Стволовые клетки пуповинного происхождения обладают широкими возможностями дифференцировки в различных направлениях и в меньшей степени распознаются иммунной системой реципиента. РНПЦ ДОГИ активно занимается пересадкой кроветворных стволовых клеток детям. По состоянию на конец 2013 года сотрудники РНПЦ ДОГИ провели более 650 трансплантаций при онко- и других гематологических заболеваниях. Ежегодно выполняется более 50 трансплантаций. В Республике Беларусь в последние 10 лет активно разрабатываются методы клеточной терапии. Так, в рамках выполнения подпрограммы «Трансплантология и регенеративная медицина» ГНТП «Новые технологии диагностики, лечения и профилактики» разработаны методы лечения с использованием гемопоэтических стволовых клеток и естественных киллерных клеток пациентов с онкогематологическими заболеваниями, с применением мезенхимальных стволовых клеток - пациентов с рассеянным склерозом, боковым амиотрофическим склерозом, симптоматической эпилепсией, с идиопатическим фирозирующим альвеолитом, ишемической почечной недостаточностью. Разработана тканеинженерная продукция на основе мезенхимальных стволовых клеток для замещения дефектов костной и хрящевой ткани, дыхательных путей при их поражении опухолью. С 2011 года Беларусь – единственная в СНГ – фигурирует в ТОП-50 стран с высоким уровнем развития трансплантологии. В 2013 г. в Беларуси впервые остановлен рост листа ожидания на пересадку почки. Это стало возможным только благодаря постоянному наращиванию трансплантационной активности – трансплантация этого органа проводится в стране каждые 39 часов. В 2013 г. сделано 310 пересадок почки, годичная выживаемость пациентов превышает 94%. Трехлетняя выживаемость 5 трансплантата - 85%, что сопоставимо с мировыми достижениями. Всего выполнено около 2000 трансплантаций почки. Проведено более 330 трансплантации печени, годичная выживаемость составляет 91%, трехлетняя – около 85%. Трансплантировано 165 сердец. Количество пересадок в 2014 году: печень - 68; почка - 286; сердце - 45; комплекс почка - поджелудочная железа - 4; легкое - 1. За 4 месяца 2015 года проведены трансплантации: печень - 32; почка - 122; сердце - 9; комплекс почка-поджелудочная железа - 5; легкое - 1. Достигнутые результаты стали возможными во многом благодаря результативности выполнения научно-исследовательских работ, выполненных в рамках подпрограммы «Трансплантология и регенеративная медицина» ГНТП «Новые технологии диагностики, лечения и профилактики» (2011-2015 годы), прикладных разработок в рамках ГП «Инновационные биотехнологии» на 2010-2012 годы и на период до 2015 года, отдельных заданий Программы Союзного государства «Разработка новых методов и технологий восстановительной терапии патологически измененных тканей и органов с использованием стволовых клеток» 2011-2013 гг. (шифр «Стволовые клетки»). К успешным примерам выполнения НИР можно отнести следующие: Разработан биотрансплантат на основе аутологичных мезенхимальных стволовых клеток и подложки из синтетического материала-носителя для замещения обширных и сложных дефектов костной ткани. Применение биотрансплантата позволяет достичь консолидации костной ткани и сократить сроки лечения в среднем на один месяц, предупредить развитие инвалидности. Подготовлена и утверждена инструкция по применению «Способ замещения дефектов костей биотрансплантатом», рег. № 144-1214, утв. 20.01.2015. Подано две заявки на патент. Метод внедрен в практическую деятельность. Разработан метод получения дополнительного клеточного трансплантата ex vivo при недостаточном содержании гемопоэтических клеток в основном клеточном продукте, используемого при онкогематологических заболеваниях. Использование нового метода обеспечит надежное приживление трансплантата, сократит сроки восстановления кроветворения, сэкономит материальные ресурсы. 6 Подготовлена и утверждена инструкция по применению «Метод котрансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, полученных из периферической крови и экспансией ex vivо» (рег.№. 150-1214, утв. 20.01.2015), подана заявка на изобретение. Разработан метод клеточной терапии симптоматической эпилепсии с использованием мезенхимальных стволовых клеток. Показана эффективность клеточной терапии пациентов с фармакорезистентными формами эпилепсии. Метод позволяет значительно сократить период достижения клинической ремиссии, приводит к снижению уровня инвалидности, достичь экономии при лечении одного пациента до 129 млн. руб. Утверждена инструкция по применению Метод лечения симптоматической эпилепсии с использованием аутологичных мезенхимальных стволовых клеток костного мозга» (№081-0814 утв. 17.10.2014), подана заявка на изобретение. Трансплантационная активность в Беларуси составляет около 150 процедур в год на 10 млн. населения — лучший показатель на постсоветском пространстве (для сравнения: в России, где работает 15 трансплантационных центров, — всего 45 процедур на 10 млн. населения). Тем не менее, в ведущих европейских странах цифра вдвое выше, и именно на нее следует ориентироваться отечественным специалистам. В то же время объемы трансплантации органов и тканей в нашей стране ограничены. Одна из основных проблем - нехватка донорских органов. Расчеты показывают, что потребности современной медицины в донорских органах и тканях находятся на уровне 10-15 доноров на 1 млн. жителей. Дефицит качественных донорских органов, стоимость операции, а также разнообразные послеоперационные осложнения заставили университеты и фирмы за рубежом заниматься трансплантацией соматических клеток человека в качестве альтернативы пересадке целого органа. Уже сейчас мезенхимальные стволовые клетки используются для профилактики острой реакции трансплантат против хозяина (РТПХ) при пересадке костного мозга. Развитие трансплантологии немыслимо без связи с развитием регенеративной медицины, созданием искусственных и биоискусственных органов и систем замещения жизненно важных функций организма. Использование 7 технологий создания иммуносовместимых органов и тканей создаст условия для дальнейшего развития трансплантологии, решит проблему обеспечения иммунотолерантности, создаст предпосылки развития медицины на новых технологических принципах. Развитие современных технологий лечения в онкологии и онкогематологии, гематологии, рост трансплантационной активности, увеличение числа высокотехнологичных вмешательств в хирургической практике требуют от отечественной службы переливания крови интенсификации деятельности по трансфузиологическому обеспечению лечебного процесса. В настоящее время в Республике Беларусь расширена номенклатура производимых компонентов крови и освоено производство более эффективных и безопасных компонентов, включая эритроцитную массу, фильтрованную; эритроцитную массу, обедненную лейкоцитами методом фильтрации; эритроциты в добавочном растворе, обедненные лейкоцитами методом фильтрации. Дальнейшее развитие трансфузиологии требует создания на основе доказательной медицины протоколов и рекомендаций по регламентации использования трансфузионных сред и компонентов крови при отдельных синдромах и заболеваниях, а также научно обоснованного определения потребности здравоохранения в отдельных трансфузионных средах и компонентах крови, в том числе при проведении отдельных видов высокотехнологичных вмешательств. В совершенствовании нуждается нормативная и методическая база, в частности, касающаяся иммуногематологического обследования доноров и реципиентов. Перспективы применения клеточной терапии во многих областях медицины, включая трансплантацию органов, испытание лекарственных средств, лечение и восстановление поврежденных тканей, перспективны, но до начала полного использования потенциала клеточных лечебных технологий должны быть решены следующие проблемы: стволовые клетки должны быть доступны в достаточных количествах (криобанки и банки пуповинной крови); дифференциация стволовых клеток должна быть строго направленной и специфичной; 8 стволовые клетки должны быть жизнеспособны в организме реципиента; после трансплантации стволовые клетки должны быть способны интегрироваться в ткани реципиента; трансплантат должен функционировать в течение всей жизни реципиента; трансплантация не должна наносить какого-либо вреда реципиенту (включая иммунную реакцию отторжения). Решение перечисленных проблем требует проведения кропотливых научных исследований, в том числе, в лабораторных условиях in vitro и в условиях эксперимента. Внедрение достижений клеточной терапии и регенеративной медицины в практику сдерживается крайне малым количеством зарегистрированных биомедицинских клеточных продуктов, что частично связано с недавним вступлением в силу нормативно-правовых актов, регламентирующих регулирование обращения биомедицинских клеточных продуктов, вопросы доклинических и клинических исследований с их использованием, регистрационной процедуры. Критически важным является дефицит аттестованных производственных площадок (лабораторий) для получения клеточных продуктов для клеточной терапии, соответствующих современным нормам и требованиям. Важнейшим компонентом развития новой области является подготовка специалистов как научного, так и производственного и клинического профиля. Успешное развитие клеточной терапии и регенеративной медицины как наукоемкой области, призванной стать новой технологической платформой медицины будущего, требует комплексного подхода, скоординированных междисциплинарных усилий, а также совершенствования законодательной и нормативной базы для обеспечения разработки, исследований, научной экспертизы, регистрации, производства, контроля качества и медицинского применения клеточных продуктов. 9 2. Обоснование целей и структуры программы, а также соответствия решаемых при реализации программы задач программным документам, определяющим социально-экономическое развитие страны 2.1. Цель подпрограммы: Разработать и внедрить в практику отечественного здравоохранения новые эффективные методы клеточной терапии, трансплантации тканей и органов, методы профилактики осложнений органной трансплантации Эффективное проведение трансплантации тканей и органов нуждается в разработке и широком использовании научно обоснованных методов регенеративной медицины, клеточной терапии, в сопровождении эффективными методами трансфузиологического обеспечения. Такой подход позволит обеспечить устойчивые позиции уже имеющихся достижений в области клинической трансплантологии и повышение качества оказываемой высокотехнологичной медицинской помощи. Поэтому расстановка научных приоритетов в настоящий момент делается с акцентом на первоочередное развитие технологий клеточной терапии. 2.2. Задачи: − Создание биомедицинских клеточных и тканеинженерных продуктов для замещения тканей и органов, структур организма, для стимуляции регенерации тканей и органов. − Клинические исследования эффективности и безопасности биомедицинских клеточных и тканеинженерных продуктов для стимуляции регенерации тканей и органов в рамках создания новых методов лечения. − Проведение клинических исследований и разработка нормативных положений, с целью регламентации использования новых трансфузионных сред и компонентов крови при отдельных синдромах и заболеваниях, обоснования трансфузиологического обеспечения в трансплантологии и 10 регенеративной медицине, трансфузиологии. совершенствования иммуногематологической безопасности в − Внедрение клеточных и трансплантационных технологий, разработок в области клинической трансфузиологии в практическое здравоохранение. Структура подпрограммы: 1. Трансплантация органов и тканей 2. Клеточная терапия (клеточная трансплантация) 3. Трансфузиология 4. Научно-организационное сопровождение Выделение перечисленных разделов позволяет систематизировать выполняемые задания с учетом их основной направленности, улучшить логическую структуру и восприятие программного документа. Структура подпрограммы соответствует основным задачам прикладных исследований, решаемым в рамках данной подпрограммы. Задачи подпрограммы находятся в соответствии с основной задачей Программы социальноэкономического развития страны на среднесрочную перспективу: «Формирование условий для развития человеческого потенциала на основе создания полноценной семьи, роста реальных доходов и улучшения комфортности жизни населения, улучшения здоровья и повышения уровня культуры и качества образования граждан». Реализация подпрограммы позволит добиться повышения доступности высокотехнологичной помощи населению страны при тяжелых заболеваниях и травмах, что, в свою очередь, улучшит результаты лечения и увеличит продолжительность активной жизни пациентов с такой патологией, будет возможно развитие экспорта разрабатываемых методов. Подпрограмма соответствует приоритетным направлениям научно-технической деятельности в Республике Беларусь на 2016-2020 годы: подпункты «трансплантация органов и тканей», «технологии 11 профилактики, диагностики и лечения заболеваний» пункта 4 Медицина, фармация, медицинская техника. 3. Обоснование необходимости разработки и внедрения предлагаемых новшеств 3.1. Результаты выполнения государственных программ научных исследований Данная подпрограмма формируется с учетом результатов выполнения отдельных заданий ГКПНИ «Современные технологии в медицине» (2006-2010). В результате выполнения заданий ГКПНИ «Современные технологии в медицине» (2006-2010) разработаны методы выделения и культивирования гемопоэтических стволовых клеток из костного мозга, периферической/пуповинной крови человека, мезенхимальных стволовых клеток из костного мозга и жировой ткани, изучен пролиферативный и дифференцировочный потенциал гемопоэтических стволовых клеток по пути миело-, эритропоэза, мезенхимальных стволовых клеток - в гепатогенном, хондрогенном, нейрогенном, кардиомиогенном и эндотелиальном направлениях, что явилось базовой основой для дальнейшего проведения прикладных исследований и последующего внедрения результатов в практическую деятельность. 3.2. Основные новшества, предлагаемые для разработки в рамках подпрограммы, оценка их принципиальной новизны и конкурентоспособности, соответствия экологическим и иным показателям, а также требованиям международных стандартов На данном этапе приоритетным направлением является разработка и внедрение новых технологий клеточной терапии, в том числе в органную трансплантологию, в протоколы лечения пациентов с различной патологией. 12 В рамках новой подпрограммы планируется создание методов клеточной терапии мозговых инсультов, бокового амиотрофического склкроза, рассеянного склероза; детского церебрального паралича, болезни Крона и апластической анемии, рака поджелудочной железы, ишемии нижних конечностей. Исполнителями заданий подпрограммы будут оптимизированы методы лечения поврежденных суставов, брюшинных спаек с использованием ауто- и аллогенных мезенхимальных стволовых клеток. Планируется создание активного биотрансплантата с использованием аутологичных стволовых клеток для хирургии позвоночника. Будет регламентировано использование новых трансфузионных сред и компонентов крови при наиболее распространенных трансфузионных синдромах, планируется определение индекса сенсибилизации населения и научно обоснованное совершенствование порядка и объема иммуногематологической диагностики в трансфузиологической практике для обеспечения иммуногематологической безопасности при трансфузионной терапии сенсибилизированных пациентов (реципиентов). Внедрение результатов проводимых и планируемых к проведению исследований позволит повысить доступность современных методов клеточной терапии и трансплантации тканей и органов пациентам с тяжелыми заболеваниями. Все предлагаемые к разработке технологии отличаются новизной, конкурентоспособностью и соответствуют по своим характеристикам международным стандартам. Выполнение научных разработок, включенных в данную программу, их освоение (реализация) не приведут к возникновению отрицательных экологических последствий и аварийных ситуаций. Для повышения достоверности проводимых клинических исследований и для обеспечения возможности выхода отечественных методов оказания медицинской помощи и биомедицинских клеточных продуктов на международный рынок клинические исследования будут проводиться согласно стандартам надлежащей клинической практики (далее – GCP). Успешное выполнение клинических исследований требует наличия в медицинских учреждениях современной лабораторно-инструментальной базы, соответствующей стандартам GCP. 13 3.3. Сведения об исполнителях научно-исследовательских, опытно-конструкторских и опытно-технологических работ В выполнении заданий примут участие ведущие республиканские научно-практические центры и учреждения образования Министерства здравоохранения Республики Беларусь: РНПЦ трансфузиологии и медицинских биотехнологий, РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии, РНПЦ неврологии и нейрохирургии, РНПЦ эпидемиологии и микробиологии, РНПЦ пульмонологии и фтизиатрии, Белорусская медицинская академия последипломного образования, Белорусский государственный медицинский университет, 9-я городская клиническая больница г. Минска, научные организации других ведомств. Организации-исполнители, равно как и соисполнители отдельных заданий, обладают необходимой материально-технической базой, научным и кадровым потенциалом для разработки и внедрения новых методов клеточной терапии, лечебных технологий в трансплантологии и смежных дисциплинах. Все исполнители заданий имеют научный и практический опыт по выполнению заданий НИОК(Т)Р и освоению результатов научно-технических программ, проведению научных исследований в области разработки новых методов оказания медицинской помощи, включая методы клеточной терапии, трансплантации органов и тканей. 3.4. Сведения о внедрении новшеств, освоении инноваций в производстве и выпуске продукции Основными потребителями результатов научных разработок подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов» являются организации здравоохранения Республики Беларусь, преимущественно оказывающие высокотехнологичную и специализированную медицинскую помощь населению республики, хирургического, травматологического, онкологического, онкогематологического, 14 неврологического и нейрохирургического профиля: республиканские научно-практические центры (РНПЦ неврологии и нейрохирургии, РНПЦ психического здоровья, РНПЦ травматологии и ортопедии, РНПЦ онкологии и медицинской радиологии им. Н.Н. Александрова, РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии, РНПЦ трансплантации органов и тканей, РНПЦ трансфузиологии и медицинских биотехнологий, РНПЦ пульмонологии и фтизиатрии; РНПЦ радиационной медицины и экологии человека); многопрофильные больницы (УЗ «9-я ГКБ» г. Минска, УЗ ГКБСМП г. Минска, УЗ «4-я городская клиническая больница им Н.Е. Савченко», УЗ «2-я ГКБ» г. Минска, УЗ «6-я ГКБ» г. Минска, ГУ «432-й ордена Красной Звезды главный военный клинический медицинский центр Вооруженных Сил Республики Беларусь», УЗ «3-я городская детская клиническая больница» г. Минска, УЗ «2-я городская детская клиническая больница» г. Минска, областные больницы), специализированные организации здравоохранения (онкологические диспансеры, ГУ «Брестский ОЦМР для детей с психоневрологическими заболеваниями «Тонус», областные станции переливания крови). Будут освоены в клинической практике новые методы диагностики и лечения, в том числе, с использованием технологий клеточной терапии, регенераторной медицины и трансплантологии, освоен выпуск целого ряда биомедицинских клеточных продуктов (аутологичные дендритные клетки праймированные лизатом опухоли (2); аутологичные мезенхимальные стволовые клетки (4); аллогенные мезенхимальные стволовые клетки (1)), изделий медицинского назначения на основе компонентов крови (лизат тромбоцитов ангиогенный). Основными организациями-изготовителями такой осваиваемой научно-технической продукции выступят РНПЦ эпидемиологии и микробиологии, РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии, УЗ «9-я ГКБ» г. Минска, РНПЦ трансфузиологии и медицинских биотехнологий, Белорусская медицинская академия последипломного образования, Белорусский государственный медицинский университет, РНПЦ фтизиатрии и пульмонологии, РНПЦ психического здоровья. 15 4. Экономическое обоснование программы 4.1 Потребность в финансовых ресурсах. Финансовые затраты на выполнение проектов, включенных в подпрограмму, определяются затратами на оплату труда работников, закупку реагентов и расходных материалов, составят около 80 млрд. рублей в течение 5 лет выполнения подпрограммы, около 7,7 млрд. руб. составят внебюджетные средства организаций-исполнителей заданий. Ежегодные затраты республиканского бюджета составят около 16 млрд. руб. Потребность в средствах: бюджетные внебюджетные 2016 – 17,0 млрд. руб. 0,5 млрд. руб. 2017 – 17,0 млрд. руб. 0,9 млрд. руб. 2018 – 16,0 млрд. руб. 2,0 млрд. руб. 2019 – 15,0 млрд. руб. 2,1 млрд. руб. 2020 – 15,0 млрд. руб. 2,2 млрд. руб. 4.2 Прогноз социально-экономической эффективности. Основным результатом реализации подпрограммы будет внедрение в практику отечественного здравоохранения методов регенеративной медицины, позволяющих существенным образом улучшить результаты лечения многих социально-значимых заболеваний. Наибольшая социально-экономическая эффективность от применения биомедицинских клеточных технологий будет достигнута за счет ряда взаимосвязанных факторов: 16 - снижение инвалидности в результате тяжелых заболеваний и травм и повышение качества жизни пациентов; - сокращение затрат на длительное симптоматическое лечение пациентов с наследственными или аутоиммунными заболеваниями, - сокращение затрат на лечение рецидивов онкогематологических заболеваний в связи со снижением риска прогрессирования заболевания; - повышение эффективности хирургического лечения за счет стимуляции регенерации тканей, замещения поврежденных участков тканей здоровыми тканями; - сокращение потребности в донорских органах для трансплантации благодаря разработке и применению технологий выращивания in vitro аутологичных тканевых эквивалентов и органов; - сокращение социальных выплат, связанных с оплатой длительных листков нетрудоспособности и выплатой пособий по инвалидности; - продление активного трудоспособного периода жизни. Выполнение подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов» позволит разработать собственные методы получения трансплантатов на основе стволовых клеток и применения их в клинике, сделать процедуру трансплантации доступной для населения. Возможность проведения трансплантации стволовых клеток с целью поддержания функции пораженного органа предоставит пациентам шанс дождаться необходимого органа и осуществить его пересадку, либо вообще обойтись без органной трансплантации. Эффект от выполнения подпрограммы проявится в отказе от закупок зарубежных технологий, направления пациентов для лечения за рубеж, оказания экспортных услуг за счет разработки и внедрения собственных методов органной трансплантации, а также трансплантации полученных in vitro стволовых клеток. Выполнение подпрограммы несет значительный социальный эффект за счет 17 сохранения жизни людей, а также снижения затрат на повторные госпитализации для проведения стационарного лечения пациентов. В результате выполнения подпрограммы этот вид лечения будет доступным для широкого круга пациентов. Планируемый экономический эффект от выполнения подпрограммы составит около 400 млрд. рублей, срок окупаемости подпрограммы – 3-4 года. 5. Обоснование выбора государственного заказчика головной организации-исполнителя, научного руководителя программы Министерство здравоохранения в соответствии с законодательством Республики Беларусь несет ответственность за сохранение и поддержание здоровья населения. Этим определяется выбор Министерства здравоохранения как государственного заказчика подпрограммы. Государственное учреждение «Республиканский научно-практический центр трансфузиологии и медицинских биотехнологий» является основным разработчиком методов клеточной терапии, в том числе методов использования гемопоэтических и мезенхимальных стволовых клеток для лечения заболеваний человека. С его участием осуществляется подбор и мониторинг совместимости органов и тканей при аллогенной пересадке почки, печени, сердца, костного мозга. Государственное учреждение «Республиканский научно-практический центр трансфузиологии и медицинских биотехнологий» имеет опыт работы в качестве головной организации при выполнении государственной комплексной программы научных исследований «Современные технологии в медицине» (2006 – 2010 гг.), подпрограммы «Трансплантология и регенеративная медицина» (2011-2015 гг.). Этим определяется выбор центра как головной организации-исполнителя настоящей подпрограммы. Руководитель государственного учреждения «Республиканский научно-практический центр трансфузиологии и медицинских биотехнологий», д.м.н., профессор Г.Я. Хулуп имеет большой опыт научного руководства научно-исследовательскими работами фундаментальной и прикладной направленности в области онкологии, трансплантологии, трансфузиологии и медицинских биотехнологий, 18 в течение 2012-2015 гг. осуществлял научное руководство подпрограммой «Трансплантология и регенеративная медицина». Успешность выполнения названной подпрограммы определяет выбор данной кандидатуры - д.м.н., профессора Г.Я. Хулупа - в качестве научного руководителя подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов». Руководитель государственного заказчика подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов», Первый заместитель Министра здравоохранения Республики Беларусь ____________________ Д.Л. Пиневич «_____»_______________2015 г. От имени основного потребителя вновь освоенной продукции Заместитель начальника Главного управления организации медицинской помощи – начальник отдела специализированной медицинской помощи Министерства здравоохранения Республики Беларусь _________________Т.Ф. Мигаль «_____»_______________2015 г. Руководитель головной организацииисполнителя подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов» - директор РНПЦ трансфузиологии и медицинских биотехнологий __________________ Г.Я. Хулуп «_____»_______________2015 г. Научный руководитель подпрограммы «Трансплантация клеток, тканей и органов», д.м.н., профессор ________________ Г.Я. Хулуп «_____»_______________2015 г. 19
