Динамика тяжести заболевания и качества жизни больных гемофилией за 2008-2009 годы: результаты, оцененные пациентами О.В.Борисенко, П.А.Воробьев От группы авторов Е.А.Тельновой, Ю.А.Жулева, К.Г.Копылова, В.Ю.Зоренко, Н.И.Зозуля, Е.А.Андреевой, И.В.Телегиной Организаторы: Общество фармакоэкономических исследований и Всероссийское общество гемофилии Спонсоры исследования: Байер-Шеринг фарма, Бакстер, Октафарма Цель и задачи исследований • Получить информацию от пациентов о динамике тяжести заболевания и качества жизни больных в 2008 г. после 2-кратного увеличения потребления факторов свертывания • Оценить динамику тяжести заболевания и качества жизни в группе больных в целом и индивидуальную динамику • Оценить эффективность программы лекарственного обеспечения больных гемофилией • Поддержать информационный контакт с больными Освещение результатов 1 этапа исследования (2007-2008 гг.) • • • • • • • Публикации Тезисы - Европейский • конгресс ISPOR (2008 – Греция) • Тезисы - Международные конгрессы ISPOR (2008 – • Канада, 2009 – США) Тезисы - Конференция «Пожилой больной. Качество • жизни» (2008 – Россия) • Тезисы - Международном конгрессе по тромбозу и гемостазу (2009 – США) • Отчет – «Клиническая фармакология и фармакоэкономика» 2009 г, №3 • Доклад Формулярного комитета РАМН • Отчет предоставлялся в Росздравнадзор • • Выступления Европейский конгресс ISPOR (2008 – Греция) Международный конгресс ISPOR (2008 – Канада) Конференция «Пожилой больной. Качество жизни» (2008 – Россия) Круглый стол общественных организаций (2008, Казахстан) II Евразийский конгресс по фармакоэкономике (2008 – Казахстан) Выездные заседания Формулярного комитета РАМН (2008 – Греция, 2009 – Казахстан) Конгресс «Справедливость, качество, экономичность» (2009 – Россия) Школеапо гематологии памяти З.С.Баркагана (2009, 2010, Россия) Конференции Всероссийского общества гемофилии (2008-2009) Школы МОООФИ (2008-2009) • • • • • Описание 2-го этапа исследования Дизайн – одномоментное поперечное исследование в январе-феврале 2009 г. Сплошная почтовая рассылка 1561 анкет больным по списку больных Всероссийского общества гемофилии (ВОГ): пациенты, заполнившие анкеты в предыдущем исследовании (2007-2008 гг.) и подписчики журнала «Геминформ» (417 человек) ВОГ получает по почте заполненные анкеты МОООФИ обрабатывает и анализирует анкеты, обеспечивает кодирование и архивацию Индексирование и хранение заполненных анкет осуществлялся в соответствии с федеральными законами РФ №152-ФЗ «О персональных данных» и №149-ФЗ «Об информации, информационных технологиях и защите информации» Анкета • Состоит из трех частей: Медицинской (диагноз, степень тяжести, осложнения, используемые лекарства, эффективность лечения, потребление ресурсов системы здравоохранения), Паспортной и социальной информации (образование, социальный статус, пропуски работы), Оценка качества жизни • Для определения качества жизни использует международный опросник EuroQol-5D • На 2 этапе медицинская часть анкеты была дополнена информацией: • Кровоизлияния в суставы • Тяжесть поражения суставов • Цель применения ЛС: профилактика, симптоматическое лечение • Удовлетворенность лекарственным обеспечением Базовая часть ВизуальноEuroQol-5D аналоговая шкала 5 компонентов: • Передвижение в пространстве • Самообслуживание • Повседневная активность • Боль и дискомфорт • Тревога и депрессия 3 степени нарушений КЖ по каждому компоненту • Нет нарушений (1) • Есть некоторые нарушения (2) • Есть выраженные нарушения (3) Анализ данных • Анализ эпидемиологических данных проводился с использованием методов описательной статистики, сравненный анализ в подгруппах проводился с использованием статистических критериев Хи-квадрат, Zкритерия (данные опросника EQ-5D, сравнение долей), критерия Вилкоксона (индивидуальная динамика) • Анализ данных качества жизни проводился за исключением детей до 11 лет включительно, так как опросник EQ-5D не рассчитан на использование в данной возрастной группе. Почтовая рассылка 6309 анкет Возращено незаполненных 379 анкет Возращено заполненных 1211 анкет 87 анкет получены после выкопироки, не вошли в отчет Всего проанализировано 1124 анкеты Почтовая рассылка 1628 анкет Возращено заполненных 679 анкет Проведен анализ 679 анкет Проанализировано 365 анкет пациентов, ответивших на 1 этапе исследования. Сделан анализ индивидуальной динамики качества жизни 1 ЭТАП: 2007-2008 2 ЭТАП: 2008-2009 Схема исследования по наследственным коагулопатиям Количество кровотечений: 2009 Количество эпизодов кровотечения Все больные (n =365) абс. % 0 42 11,5 1 27 7,4 2 50 13,7 3 30 8,2 4 34 9,3 5 39 10,7 6 24 6,9 7 39 10,7 Более 7 8 2,2 Затрудняюсь ответить 58 15,9 Нет данных 14 3,8 В 2009 году (в выборке 356 человек) 68,8% отметили наличие кровотечения за последний месяц В 2008 году их доля (в общей выборке) составила 65,4% (p > 0,05) Медиана числа кровотечений в 2009 году – 4, в 2008 году – 5 Доля респондентов, % Число эпизодов кровотечения в 2008 и 2009 гг 16 14 12 10 8 2008 год 6 2009 год 4 2 0 0 1 2 3 4 5 6 Число эпизодов кровотечения 7 Более 7 Кровотечения: выводы • Число больных, перенесших кровотечения, не изменилось (68,8% - в 2009 г, 65,4% - в 2008) – различие недостоверное (p >0,05) • Среднее число кровотечений в группе в целом снизилось на 1 в месяц (4 кровотечения – в 2009 г., 5 кровотечений – в 2008 г.) Частота введения фактора свертывания VIII при гемофилии А (n = 296) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс. % 0 18 6 1-7 94 31,7 8 30 10,1 9 3 45 15,2 8 2,7 12 29 9,7 13 11 3,7 14 9 3 15 10 3,3 Более 15 раз* 16 5,4 Затрудняюсь ответить 7 2,3 Нет данных 10 3,3 9 10 11 Медиана введений – 9* *1 квартиль – 4; 3 квартиль - 12 В 2008 году среднее число введений - 8 Частота введения фактора свертывания IX при гемофилии В (n = 42) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс. % 0 5 11,9 1-5 10 23,8 6 4 9,5 2 4,7 6 14,2 1 2,3 10 3 7,1 11 0 0 12 2 4,7 13 - 15 2 4,7 Более 15 раз* 3 7,1 Затрудняюсь ответить 1 2,3 Нет данных 3 7,1 7 8 9 Средняя частота введений – 8* * 1 квартиль – 5; 3 квартиль - 10 В 2008 году среднее число введений - 6 Частота вызовов скорой помощи: 2009 Частота вызовов скорой помощи Все больные (n = 365) абс. 0 1 2 3 Более 3 раз* Нет данных % 107 29,3 32 8,4 5 1,3 6 1,6 23 6,3 192 52,6 В 2009 году (в выборке 356 человек) 17,6% отметили вызов скорой помощи за последний месяц, а в 2008 году – 15,2% (p > 0,05) Медиана вызовов скорой помощи в 2009 году – 2, в 2008 году – 2 Частота вызовов больными скорой медицинской помощи в 2008 и 2009 гг Доля респондентов, % 34,6 35 29,3 30 25 20 15 6,7 10 5 0 0 1 8,4 4,1 2 6,3 1,3 2,5 1,6 3 1,9 Более 3 раз* Частота вызовов скорой медицинской помощи 2008 год 2009 год Вызовы скорой помощи: выводы • Число людей, вызывавших скорую помощь, не изменилось (17,6% - в 2009 г, 15,2% - в 2008) – различие недостоверное (p > 0,05) • Среднее число вызовов скорой помощи не изменилось (2 вызова в месяц в 2009 и 2008 гг.) Частота госпитализаций: 2009 Частота госпитализаций Все больные (n =365) абс. % 0 108 29,5 1 39 10,6 2 6 1,6 3 5 1,3 Более 3 раз 0 - Затрудняюсь ответить 0 - Нет данных 207 56,7 В 2009 году (в выборке 356 человек) 13,5% отметили госпитализации за последний месяц, а в 2008 году – 14,4% (p > 0,05) Медиана госпитализаций не изменилась – 1 в месяц Доля респондентов, % Частота госпитализаций больных в 2008 и 2009 гг 40 36,3 35 29,5 30 25 20 11,5 15 2008 год 10,6 2009 год 10 2,1 1,6 5 0 0 1 2 0,4 1,3 3 Частота госпитализаций 0,4 0 Более 3 раз* Госпитализации: выводы • Число госпитализированных людей не изменилось (13,5% - в 2009 г, 14,4% - в 2008) – различие недостоверное (p > 0,05) • Среднее число госпитализаций не изменилось (1 в месяц в 2009 и 2008 гг.) Использование криопреципитата и свежезамороженной плазмы: 2009 (n = 365) • Криопреципитат: в 2009 г. – 7 человек (2%), в 2008 г. – 60 человек (5,33%) (p < 0,05) • Свежезамороженная плазма: в 2009 г. – 2 человек (0,7%), в 2008 г. – 39 человек (3,4%) (p < 0,05) Достоверно меньше пациентов в 2009 году применяли криопреципитат и свежезамороженную плазму (2,7% по сравнению с 8,7% в 2008 году) Способы выполнения инъекций: 2009 (n = 365) Способ выполнения инъекции Количество абс. % Самостоятельно (родные) 209 57,2 Амбулаторно (медсестра) 71 19,4 Скорая помощь 15 4,1 В стационаре 13 3,7 Самостоятельно (родные) и амбулаторно (медсестра) 8 Самостоятельно (родные) и скорая помощь 5 1,2 Самостоятельно (родные) и в стационаре 2 0,5 Амбулаторно (медсестра) и скорая помощь 5 1,2 Амбулаторно (медсестра) и в стационаре 7 2 Скорая помощь и в стационаре 1 0,2 Не указано 29 8 2,2 79,1% больных выполняют инъекции амбулаторно, в 2008 году этот показатель составил 68% (p < 0,05) – различие статистически достоверное Паспорт качества жизни (доля больных с умеренными или тяжелыми нарушениями): 2008 (n = 1003) и 2009 (n = 337) 100 90 80 70 60 50 40 30 20 10 0 78,9 78 63,9 62,3 61,9 61,1 54,2 52 2008 2009 35,5 32,6 ь е пр Де л Бо с. в По ия сс мф о ск ди ор т е и ан ь ст о вн ти ак ие в жи лу бс и о мо Са ен иж Дв P > 0,05 Качество жизни по визуальноаналоговой шкале: 2009 (n = 337) • • • • Медиана качества жизни в 2009 году – 60, 1 квартиль – 50, 3 квартиль – 70 Медиана качества жизни в 2008 году – 60 Среднее значение в 2009 году – 63,9 (станд. откл. – 14,5) Среднее значение в 2008 году – 57,9 (станд. откл. – 19,6) Индивидуальная динамика качества жизни по визуально-аналоговой шкале: 2009 (n = 96) Индивидуальная динамика качества жизни по ВАШ Число респондентов с корректными ответами – 96 чел Улучшилось 33 (34,4%) Не изменилось 12 (12,5%) Ухудшилось 51 (53,1%) Оценка изменения состояния за год (n = 337) Вопрос Улучшилось Не изменилось Ухудшилось Нет данных Количество абс. % 62 196 88 1 18,3 58,1 26,1 0,2 Удовлетворенность лекарственным обеспечением в 2008 году (n = 365) Удовлетворенность лекарственным обеспечением Количество, абс. (доля, %) Удовлетворяет 260 (73,9%) Не удовлетворяет 79 (21,6%) Нет данных 16 (4,3%) Лекарственное обеспечение в 2008 году по сравнению с 2007 годом (n = 365) Лекарственное обеспечение в 2008 году по сравнению с 2007 годом Количество, абс. (доля, %) Лучше 148 (40,5%) Без изменений 157 (43%) Хуже 43 (11,7%) Нет данных 17 (4,6%) Выводы • Динамика по кровотечениям (количество больных, частота кровотечений) отсутствует • Количество больных, вызывающих скорую помощь, не изменилось, но число вызовов уменьшилось • Количество госпитализированных больных не изменилось, но число госпитализаций уменьшилось Выводы (продолжение) • Уменьшилось число больных, получавших криопреципитат и свежезамороженную плазму • Увеличилось число больных, вводящих фактор свертывания амбулаторно • Качество жизни больных не изменилось • 9/10 больных отметили увеличение или такой же объем лекарственного обеспечения и 2/3 больных он удовлетворяет Исследование качества жизни больных гемофилией в Казахстане и на Украине совместно с Казахстанским обществом больных гемофилией и Украинским обществом больных гемофилией Демографические данные Россия 2009 Казахстан Украина 679 626 154 Возраст, границы, 1-79 лет 1-76 6-64 Средний возраст, лет 31,8 25,4 31,1 Количество взрослых больных, доля (%) 77,1 68 81,8 Не работают и не учатся больных, доля (%) 41 4,1 31,8 Количество, чел. Нозологическая структура 100% 2,8 6,3 3,6 5,6 4,1 13,7 17,5 5,1 1,9 10,7 12,5 80% 13,6 60% 40% 79,6 78,4 77,6 67 20% 0% ра а ин н 20 20 та ия ия хс за Ук Ка сс Ро сс Ро 09 08 Гемофилия А Гемофилия В Болезнь Виллебранда Нет данных Уровень фактора свертывания 100% 18,8 90% 31,9 36,8 80% 3,8 70% 60% 64 32,6 14,9 10,3 50% 14,7 12,4 40% 30% 3,2 18 19,6 10,5 35,1 7,8 20% 10% 20,5 18,8 18,1 9,7 0% ра 09 08 1-2% 2-5% более 5% Нет данных а ин н 20 20 та ия ия хс за Ук Ка сс Ро сс Ро Менее 1% Наличие антител к факторам свертывания • • • • Россия 2008 – 6% Россия 2009 – 4,9% Казахстан – 11% Украина – 17,5% Число больных, перенесших кровотечения за последний месяц • Россия – 68,3% • Казахстан – 96,7% • Украина – 80,6% • Россия < Украина - р<0,01 • Россия < Казахстан - р<0,01 Поражения суставов Россия 2009 Казахстан Украина Перенесли кровоизлияния в суставы за последний месяц (%) 64,5%* 90,5%* 83,1%* Наличие болей в суставах (%) 92% 89,9% 96,8% Ограничение подвижности суставов (%) 70,9% 66% 86,4% Наличие поражений суставов (%) 82,2% 63,7% 94,2% * Р < 0,01 Количество кровотечений и кровоизлияний за последний месяц (%) Кровоизлияния в суставы Кровотечения 45 70 40 60 35 50 30 25 40 20 30 15 20 10 5 10 0 0 0 1 Россия 2008 2 3 4 Россия 2009 5 6 Казахстан 7 8 Украина 0 1 2 3 Россия 2009 4 5 Казахстан 6 7 Украина 8 Число больных, вызывавших скорую помощь за последний месяц • • • • Россия 2008 – 15,2% Россия 2009 – 16,5% Казахстан – 7,2% Украина – 36,4% • Россия 2008 и 2009 < Украина - р<0,01 • Россия 2008 и 2009 > Казахстан - р<0,01 Частота вызовов скорой помощи за последний месяц (доля больных, %) 40 35 30 25 20 15 10 5 0 0 Россия 2008 1 2 Россия 2009 3 Казахстан 4 Украина Число больных, госпитализированных за последний месяц • • • • Россия 2008 – 14,4% Россия 2009 – 13,6% Казахстан – 7,4% Украина – 49,3% • Россия 2008 и 2009 < Украина - р<0,01 • Россия 2008 и 2009 > Казахстан р<0,01 Частота госпитализаций за последний месяц (доля больных, %) 40 35 30 25 20 15 10 5 0 0 Россия 2008 1 2 Россия 2009 3 Казахстан 4 Украина Способы введения фактора свертывания (%) 100% 7,1 18,8 90% 80% 31,9 17,5 36,8 3,7 70% 60% 50% 10,7 32,6 9,9 14,7 51,3 12,4 40% 30% 18 19,6 35,1 20% 10% 7,8 20,5 18,8 15 9,7 0% а ин та н 20 20 09 08 Скорая помощь Нет данных ра хс за ия ия Поликлиника Комбинация Ук Ка сс Ро сс Ро Дома Стационар Паспорт качества жизни (доля больных с умеренными или тяжелыми нарушениями, %): 100 90,2 86,4 90 80,5 78,9 78 80 70 60 67,6 63,9 62,3 57,7 61,9 61,1 62,5 59,7 58,8 54,2 55,2 52 50 35,5 32,6 40 30 24,4 20 10 0 Дви же н ие Сам о обс л Пов с у жи в ан ие Россия 2008 . ак Россия 2009 тив Бол ь нос ть Казахстан 2009 ид и ск ом ф орт Украина Деп р ес си я Качество жизни по ВАШ (медиана) 100 90 80 70 60 60 50 60 40 50 40 30 20 10 0 ВА Ш Россия 2008 Россия 2009 Казахстан 2009 Украина Изменение общего состояния больных за год 100% 0,4 1 0,6 2,2 90% 34,5 80% 70% 41,2 56,6 60,5 60% 10,9 50% 40% 30% 55,2 21,7 20,2 45,7 20% 10% 20,6 18,9 9,7 0% ра а ин н 20 20 та ия ия хс за Ук Ка сс Ро сс Ро 09 08 Улучшилось Ухудшилось Не изменилось Нет данных Выводы • На Украине отмечено наибольшее, а в Казахстане – наименьшее среди 3 стран потребление ресурсов здравоохранения (госпитализации, вызовы скорой помощи) • На Украине больные меньше осведомлены о своем диагнозе и уровне фактора свертывания Выводы (продолжение) • На начало 2009 года качество жизни и основные показатели эффективности лечения больных на Украине и в Казахстане значительно хуже российских • Качество жизни больных на Украине (как по ВАШ, так и по 5 измерениям EQ-5D) хуже качества жизни российских и казахстанских больных • Наибольшее улучшение состояния за год отметили казахстанские больные, наименьшее - украинские МОООФИ Много лет изучает качество жизни в различных когортах больных Настала пора привести эти исследования к единому знаменателю Одним из способов сопоставления затрат на различные программы Является оценка затрат на год качественной жизни QALY Год качественной жизни QALY Исчисляется как годы предстоящей жизни умноженные на качество жизни Затраты на 1 QALY при лечении гемофилии Предпосылки расчета затрат на 1 QALY • В основу расчета легло исследование качества жизни больных гемофилией (2008, МОООФИ-ВОГ) • 2 группы больных: профилактическое лечение (12 инъекций фактора свертывания VIII в месяц, отсутствие кровотечений), неэффективное лечение (4 инъекции фактора свертывания VIII в месяц, наличие кровотечений) • Учитываются затраты только на фактор свертывания Качество жизни по ВАШ • Больные на профилактическом лечении – 0,73 • Больные на неэффективном лечении – 0,57 Ожидаемая продолжительность жизни • Больные на эффективном лечении (данные ВОЗ) – 65 лет • Больные без лечения факторами свертывания (данные ВОГ) – 37 лет • Средний возраст больных, участвующих в исследовании МОООФИ и ВОГ – 29,1 лет • Больные на эффективном лечении проживут – 35,9 лет • Больные на неэффективном лечении проживут – 7,9 лет Расчет QALY • QALY при профилактическом лечении: 35,9 лет * 0,73 = 26,2 QALY • QALY при неэффективном лечении: 7,9 лет * 0,57 = 4,5 QALY • QALY = количество лет, которое проживет пациент * качество жизни Затраты фактора свертывания крови VIII на лечении больного гемофилией - профилактика • ОДД фактора– 1200 МЕ • За месяц: 1200 МЕ * 12 введений = 14 400 МЕ в месяц • За год: 14 400 МЕ * 12 месяцев = 172 800 МЕ в год • Стоимость 1 флакона 500 МЕ препарата «Иммунат» (Государственный реестр цен на ЖНВЛС по состоянию на 31 марта 2010 года) – 5 923 руб. Затраты фактора свертывания крови VIII на неэффективное лечении больного гемофилией (по требованию) • ОДД фактора свертывания крови VIII – 1200 МЕ • Затраты на неэффективную терапию (4 введения фактора свертывания VIII в месяц): • За месяц: 1200 МЕ* 4 = 4 800 МЕ • За год: 4 800 МЕ * 12 месяцев = 57 600 МЕ Затраты на год терапии гемофилии (только лекарства) • При профилактической терапии 172800 МЕ * 5 923 руб. / 500 МЕ = 2 046 988 руб. • При неэффективной терапии (по требованию) 57 600 ЕД * 5 923 руб. / 500 МЕ = 682 329 руб. Затраты на пожизненное лечение больных (только лекарства) • При профилактической терапии 2 046 988 руб. * 35,9 лет = 73 486 869 руб. • При неэффективной терапии (по требованию) 682 329 руб. * 7,9 лет = 5 390 399 руб. Расчет затрат на 1 QALY при гемофилии (только лекарства) • Стоимость 1 QALY при профилактической терапии: 73 486 869 руб. / 26,2 QALY = 2 804 842 руб. • Стоимость 1 QALY при неэффективной терапии: 5 390 399 руб. / 4,5 QALY = 1 197 866 руб. Потребление всех ресурсов здравоохранения Группа адекватного лечения (n 33) 2 вызова скорой и 2 госпитализации за последний месяц, 24 вызова скорой и 24 госпитализации за год. Затраты на 1 вызов скорой помощи – 4000 рублей. Затраты на госпитализацию 1 больного (в соответствии со стандартном медицинской помощи (модель с наличием кровотечения) по тарифам ОМС: (33 445 руб. * 3) + 986 042 руб. = 1 086 377 руб. Затраты на скорую помощь 33\чел.\год: 4 000 руб. * 24 = 96 000 руб. Затраты на скорую помощь на 1 чел.\ год: 96 000 руб./33 чел. = 2 909 руб. Затраты на госпитализации 33 чел.\год: 1 086 377 руб. * 24 = 26 073 048 руб. Затраты на госпитализацию 1 чел.\год: 26 073 048 руб. / 33 чел. = 790 092 руб. ИТОГО ЗАТРАТЫ НА 1 чел.\год НА ПРОФИЛАКТИЧЕСКОЙ ТЕРАПИИ (затраты на профилактическое лечение + затраты на вызовы скорой помощи + затраты на госпитализации): 2 046 988 руб. + 2 909 руб. + 790 092 руб. = 2 839 989 руб. Потребление всех ресурсов здравоохранения Группа неэффективной терапии (n 233) 64 вызова скорой, 31 госпитализации за последний месяц 768 вызовов скорой помощи и 372 госпитализации за год Затраты на вызовы скорой помощи в группе в год (233 человека): 4 000 руб. * 768 = 3 072 000 руб. Затраты на вызовы скорой помощи на 1 пациента в год: 3 072 000 руб. / 233 чел. = 13 184 руб. Затраты на госпитализации в группе (233 человека) за год: 1 086 377 руб. * 372 = 404 132 244 руб. Затраты на госпитализацию на 1 пациента: 404 132 244 руб. / 233 чел. = 1 734 473 руб. ИТОГО ЗАТРАТЫ НА 1 ГОД ЛЕЧЕНИЯ БОЛЬНОГО НА НЕЭФФЕКТИВНОЙ ТЕРАПИИ (затраты на профилактическое лечение + затраты на вызовы скорой помощи + затраты на госпитализацию): 682 329 руб. + 13 184 руб. + 1 734 473 руб. = 2 429 986 руб. Затраты на пожизненное лечение с учетом потребления ресурсов здравоохранения • При профилактической терапии 2 839 989 руб. * 35,9 лет = 101 955 605 руб. • При неэффективной терапии (по требованию) 2 429 986 руб. * 7,9 лет = 19 196 889 руб. Затраты на 1 QALY (потребление всех ресурсов здравоохранения) При адекватной профилактической терапии 101 955 605 руб. / 26,2 QALY = 3 891 435 руб. При неэффективной терапии (по требованию) 19 196 889 руб. / 4,5 QALY = 4 265 975 руб. Главный вывод Эффективное лечение стоит тех денег, которые в него вкладываются. И - наоборот