Вопросы по спецкурсу «Генотерапия» 1. Моногенные насоледственные заболевания аутосомно-доминантного типа перечислены ниже. Найдите ошибочное утверждение. А. Нейрофиброматоз Б. Ахондроплазия В. Мышечная дистрофия Дюшена Г. Фамильная гиперхолестеринемия Д. Хорея Гентингтона 2. Моногенные заболевания человека аутосомно-рецессивного типа перечислены ниже. Найдите ошибочное утверждение. А. Муковисцидоз Б. Фенилкетонурия В. Болезнь Альцгеймера Г. Болезнь Тай Сакса Д. Мукополсахаридоз 3. При фенилкетонурии выявляется: А. Гипотирозинемия Б. Гипофенилаланинемия В. Гипоцерулоплазминемия Г. Гипер-3,4-дигидрофенилаланинемия 4. Спепленные с Х-хромосомой моногенные заболевания. Найдите ошибочное утверждение. А. Тестикулярный феминизирующий синдром Б. Гемофилия В. Синдром ломкости х-хромосомы Г. Витамин Д-резистентный рахит Д. Синдром Марфана 5. Причины возникновения синдрома Марфана указаны ниже. Найдите ошибочное утверждение. А. Дефект гена FBN1, кодирующего синтез фибриллина Б. Ген расположен в х хромосоме – Хq21 В. Заболевание сопровоэжаетсЯ повышением уровня синтеза коллагена 3-го типа и снижением уровня синтеза коллагена 1-го типа. Г. Чпастота заболевания 1 : 25 000 6. Молекулярно-генетическая природа мышечной дистрофии Дюшена: А. Мутация в гене, кодирующем синтез рецепторов дистрофина Б. Мутация в гене, кодирующем синтез дистрофина В. Мутация, изменяющая функционирование ионных каналов в клеточной мембране Г. Мутация в гене, кодирующем синтез протеинкиназы С Д. Мутация в гене, кодирующем синтез кофактора 7. Ниже представлена характеристика гкмофилии А. Найдите не ыверное утверждение. А. Частота заболевания 1 : 10 000 Б. Фактор VIII синтезируется в клетках печени В. Величина гена – 186 т.п.н. Г. Дл я генотерапии гемофилии А использованы липосомы 8. Мультифакторные заболевания Найдите ошибочное утверждение: человека перечислены ниже. А. Астма Б. Гипертония В. Сахарный диабет Г. Множественный склероз Д. Шизофрения 9. Мукополисахаридозы перечислены ниже. Найдите одно ошибочное утверждение. А. Синдром Хантера Б. Недостаточность L-идуронидазы В. Синдром Санфилиппо (недостаточность сульфамидазы) Г. Недостаточность аргиназы Д. Недостаточность арилсульфатазы 10. Характеристика цистофиброза ошибочное утверждение. перечислена ниже. Найдите А. Цистофиброз – это онкологическое заболевание, связанное с образованием кист на нервных стволах Б. CFTR ген имеет большие размеры – 250 т.п.н. В. Для переноса генов используют ретровирусные, аденовирусные, аденоассоциированные вектора и липосомы Г. Цистофиброз – это тоже самое что и муковисцидоз 11. Этапы генотерапии АДА-заболевания перечислены ниже. В каком пункте допуцщена ошибка? А. Выделение клеток Т-лимфоцитов из крови пациента. Б. Активация и иммуномодуляция Т-лимфоцитов В. Конирование нормального АДА-гена в ретровирусном векторе Г. Трансформация АДА- Т-лимфоцитов кДНК ретровирусного вектора со вставкогй АДА+-гена и neo-маркера Д. Отбор рекомбинантных клеток на селективной среде Е. Реинфуззия модифицированных Т-клеток пациента 12. Генетические основы онкологических заболеваний перечислены ниже. Найдите одн6о ошибочное утверждение. А. Митотический кроссинговер Б. Мутации в онкогенах В. Аденовирусная инфекция Г. Мутации в генах супрессорах Д. Дефект репарационных систем 13. Корецепторы HIV-вируса на поверхности перечислены ниже. Найдите ошибочное утверждение. Т-лимфоцитов А. CCR5 Б. CXR4 В. CD4 Г. MIP-1α 14. Методы идентификации генных мутаций перчислены ниже. Что указано не верно? А. Метод химического расщепления некомплементарных сайтов Б. Метод денатурирующего градиентного-гельэлектрофореза В. Метод анализа конформационного полиморфизма Г. Метод «Прогулки по хромосоме» Д. Protein trunication test 15. Какой из перечисленных ниже подходов не используется в генотерапии? А. In vivo Б. Ex vivo В. In situ Г. In utero Д. In vitro 16. Gene augementation therapy (GAT -терапия) предложена для лечения: А. ВИЧ-инфекции Б. Болезни Альцгеймера В. Фенилкетонурии Г. Серповидно-клеточной анемии 17. TIL лимфоцитами называются: А. Лимфоциты, выделенные из крови больных туберкулезом Б. Лимфоциты, выделенные из организма онкологических больных В. Лимфоциты, выделенные из ВИЧ-инфицированных людей Г. Лимфоциты, генетически модифицированные in vitro 18. Какую ткань можно использовать для введения генов в клетки человека методом еx vivo? А. Нервную Б. Мозг В. Легочный эпителий Г. Гепатоциты 19. Система доставки генов в организм человека с помощью «Рецептор опосредованного транспорта» включает следующие этапы. Найдите не верное утверждение. А. Белок лиганд для связывания ДНК Б. Аденовирусный вектор В. Полилизин Г. ДНК Д. Полигуанидин 20. Наиболее часто используемый в генотерапии ретровирус: А. SV 40 Б. MoMuLV-обезьяний муреиновый вирус лейкемии В. Вирус саркомы Рауса Г. Вирус везикулярного стоматита 21. Клетками-мишенями для переноса ретровирусных векторов не являются: А. Лимфоциты Б. Фибробласты В. Гепатоциты Г. Стволовые клетки Д. Эпителиальные клетки 22. Емкость ретровирусных векторов: А. 3-4 т.п.н. Б. 7-8 т.п.н. В. 20-30 т.п.н. Г. 40-80 т.п.н. 23. Дл введения аденовирусных векторов не используются: А. Гепатоциты Б. Эпителий верхних дыхательных путей В. Гематопоэтические клетки Г. Клетки мозга Д. Миелоидные клетки 24. Недостатки аденовирусных векторов перечислены ниже. Найдите три ошибочных утверждения. 1. Индукция иммунного ответа 2. Онкогенность 3. Находятся в клетках в эписомном состянии 4. Низкий титр 5. Могут быть перенесены только клетки эпителия верхних дыхательных путей А. 1, 2, 3 Б. Только 4, 5 В. 1, 3, 5 Г. 2, 4, 5 Д. Только 2 25. Достоинства ретровирусных векторов перечислены ниже. Найдите ошибочное утверждение. А. Могут быть использованы в системе in vivo и in vitro Б. Имеют большую емкость 25 т.п.н. В. Непатогенны для человека Г. Могут быть использованы для введения генов в быстро растущие клетки 26. Недостатки аденоассоциированных векторов перечислены нижею Найдите одно ошибочное утверждение. А. Имеют малую емкость – 2-3 т.п.н. Б. Для переноса генов нуждаются в аденовирусе в качестве помощника В. Имеют низкий титр Г. Инфицируют только дифференцированные нервные клетки 27. Для повышения стабильности синтетических олигонуклеотидов используются различные приемы. Найдите не верное утверждение. А. Использование циркулярных форм Б. Химическая модификация оснований В. Использование длинных (более 100 нуклеотидов) фрагментов Г. Использование триплексных и квадриплексных форм Д. Использование олигонуклеотидов, связанных с полилизином 28. Найдите верное суждение об аптомерах. А. Белки, избирательно связывающиеся с мРНК и подавляющие трансляцию Б. Это маленькие олигонуклеотиды, избирательно связывающиеся с белками В. Это продукты репликации герпесвирусов по механизму катящегося кольца Г. Это продукты амплификации генов рибосомальных РНК 29. Лечение злокачественных новообразований с помощью HVStk – это: А. Тk-ген используется для продукции тимидинкиназы в клетках опухоли, и индукции их гибели в присутствии ацикловира Б. Тk-ген используется для продукции тимидинкиназы в раковых клетках, которая фосфорилирует транскрипционные факторы онкогена и переводит их в неактивную форму В. Нет, tk-ген используется для синтеза рецепторов тимидинкиназы, которые обеспечивают транспорта фермента внутрь клеток и индукции их гибели изза массового фосфорилирования белков Г. Нет, tk-ген используется для дефосфорилирования ацикловира и переводу его в активное состояние 30. Нарушение свертываемости крови связано с дефектами ряда белковых факторов. Найдите ошибочное утверждение. А. Дефект фактора VIII Б. Дефект фактора XI В. Дефект фактора Виллебранда Г. Дефект липопротеина